Ciencia sin seso… locura doble

Píldoras sobre medicina basada en pruebas

El tamaño sí importa

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Hablamos de muestras, claro…

Por razones diversas, los estudios científicos suelen utilizar muestras extraídas de una población sobre la que se quiere obtener una conclusión determinada. Esta muestra tendrá que haber sido seleccionada de forma que represente fielmente a la población de la que procede pero, ¿conviene que sea grande o pequeña?. Pues ni una cosa ni otra: la muestra debe ser del tamaño apropiado.

Después de razonar hasta llegar hasta esta conclusión necesitaría reposar un poco, pero antes trataremos de ver los problemas que nos pueden causar las muestras demasiado grandes o demasiado pequeñas.

Los inconvenientes de las muestras más grandes de lo necesario son obvios: mayor gasto de tiempo y recursos. Pero es que, además, como sabemos que muchas veces para obtener significación estadística basta con aumentar el tamaño de la muestra, si lo hacemos en exceso podemos obtenerla con diferencias tan pequeñas que, aunque puedan ser reales, carezcan del menor interés desde el punto de vista clínico. De esta forma malgastamos tiempo y energías (y dinero) y podemos inducir a error sobre la importancia de la diferencia encontrada. Así que, como en otros muchos aspectos de la vida y de la medicina, al hablar de muestras no siempre más es mejor (ni es mejor tenerla más grande).

¿Qué pasa si la muestra es pequeña? Pues pasa un poco lo contrario. Cuánto más pequeña sea la muestra más imprecisión tendremos en los resultados (los intervalos de confianza de los parámetros estudiados serán más amplios). De esta manera, las diferencias tendrán que ser mayores para poder alcanzar significación estadística. Corremos así el riesgo de que, aunque exista una diferencia real, no podamos asegurar su existencia por ser la muestra demasiado pequeña, perdiendo la ocasión de demostrar diferencias que, aunque pequeñas, pueden ser clínicamente muy importantes.

Queda claro, pues, que la muestra tiene que ser del tamaño apropiado y que, para evitar males mayores, debemos calcularla antes de realizar el estudio.

Las fórmulas para calcular el tamaño de la muestra dependen del estadístico que estemos midiendo y de si estimamos uno en la población (una media, por ejemplo) o queremos hacer un contraste de hipótesis entre dos variables o muestras (comparar dos muestras, dos proporciones, etc). En cualquier caso, la mayoría de los programas de estadística son capaces de calcularla de forma rápida y sin protestar. Nosotros solo tendremos que decidir tres parámetros: el error de tipo 1, la potencia del estudio y la mínima diferencia clínicamente importante.

El error de tipo 1 es la probabilidad de rechazar la hipótesis nula siendo cierta, concluyendo que existe una diferencia que, en realidad, no es real. Se suele aceptar que esta probabilidad, llamada alfa, debe ser menor del 5% y no es más que el nivel de significación estadística empleado en el contraste de hipótesis.

El error de tipo 2 es la probabilidad de concluir que no hay diferencia (no rechazamos la hipótesis nula) cuando en realidad sí que la hay. Este valor se conoce como beta y se admite como bueno un mínimo de 80%. Su complementario (1-beta o 100-beta si preferimos los %) es lo que se conoce como potencia del estudio.

Por último, la mínima diferencia clínicamente importante es la que debe ser capaz de detectar el estudio, en el caso de que exista realmente. Este es un valor que decide el investigador según el contexto clínico y que no tiene nada que ver con la significación estadística del estudio.

Con estos tres parámetros calcularemos el tamaño de la muestra necesario para detectar la diferencia que creamos importante desde el punto de vista clínico y con el margen de error deseado.

En ocasiones el razonamiento puede hacerse al revés. Si la muestra tiene un tamaño máximo por la razón que sea, podemos estimar antes del estudio qué diferencia vamos a poder detectar. Si esta diferencia es inferior a la clínicamente importante, podemos ahorrarnos el trabajo, ya que correremos el riesgo de que no sea concluyente por tener una muestra pequeña e inducir a error dando a entender que la diferencia no existe. Del mismo modo, si nos vemos obligados a interrumpir el estudio antes de su finalización programada deberemos calcular si con la muestra alcanzada tenemos capacidad para discriminar la diferencia que nos habíamos propuesto inicialmente.

Según la variable que estemos midiendo, en ocasiones necesitaremos otros datos como su media o su desviación estándar en la población para poder estimar el tamaño de muestra necesario. Si no los conocemos, podemos hacer un estudio piloto con unos pocos pacientes (a criterio del investigador) y calcular el tamaño de la muestra con los resultados preliminares.

Una última reflexión antes de irnos a poner la cabeza en remojo. El tamaño muestral se calcula para estimar la variable principal de resultado, pero esto no garantiza que tengamos la muestra adecuada para todo lo que midamos en el estudio. Esto produce, con relativa frecuencia, que trabajos que demuestran muy bien la eficacia de un tratamiento fracasen en dar datos concluyentes sobre la seguridad del mismo, pero esa es otra historia…

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  1. […] de la muestra en el diseño de un estudio, os sugiero que leais el post de Manuel Molina “El tamaño sí importa” en su blog “Ciencia sin seso… locura […]

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